Toleranzia AB rapporterar positiva resultat från en studie på humana celler

12 August - 2016

Toleranzia AB (”Toleranzia”) rapporterar härmed resultat från en immunologisk studie på humana immunceller/lymfocyter, som bekräftar Toleranzias val av peptid i läkemedelskandidaten och ger bolaget ett viktigt stöd inför den kommande kliniska fas I/IIa-studien som är planerad att initieras under 2017. Studien är en så kallad translationell studie, som syftar till att styrka att fynd i laboratoriemiljö vidareutvecklas för klinisk tillämpning.

Translationell studie i samarbete med Göteborgs universitet och Sahlgrenska universitetssjukhuset
Som ett viktigt led i utvecklingen av Toleranzias strategi för behandling av den neuromuskulära autoimmuna sjukdomen myastenia gravis (”MG”) har bolaget genomfört en translationell studie på celler från MG-patienter. Studien har genomförts i samarbete med forskare vid Göteborgs universitet och Sahlgrenska universitetssjukhuset och har haft som syfte att undersöka hur enskilda MG-patienters immunsystem reagerar på fragment av acetylkolinreceptorn (”AchR”), vilket är det protein som förstörs genom den riktade autoimmuna attack som orsakar sjukdomen. AchR fungerar som mottagare av nervimpulsen som gör att muskeln drar ihop sig och om denna mottagare förstörs – vilket är fallet hos MG-patienter – kan muskeln inte längre dra ihop sig på ett normalt fungerande sätt.

AchR består av flera delfragment (peptider) och vid MG känner immunsystemet hos enskilda patienter igen och reagerar på en eller flera peptider från AchR. I ett effektivt tolerogen – där avsikten är att återskapa tolerans mot AchR, så att muskelfunktionen bevaras – är den ingående sammansättningen av peptider mycket viktig. Endast sådana peptider som MG-patienterna reagerar på kan fungera som effektiva tolerogener.

MG-patienter reagerar på Toleranzias valda peptider
Toleranzia har under det senaste halvåret bedrivit ett kartläggningsarbete och undersökt MG-patienter för att få en uppfattning om förmågan att reagera på olika peptider i patientgruppen. Totalt deltog 21 personer i studien, varav 8 friska frivilliga ingick i en kontrollgrupp. Resultaten av studien visar att när celler från MG-patienter testades reagerade 10 av dessa på någon av de 6 olika peptiderna från AchR medan ingen av de 8 friska kontrollpersonerna reagerade på någon av peptiderna. Majoriteten (60 %) av MG-patienterna reagerade på den peptid som ingår i Toleranzias läkemedelskandidat och hela 75 % av MG-patienterna reagerade på flera av de testade peptiderna. Resultaten av studien bekräftar således Toleranzias val av peptid och ger lovande stöd för utvecklingen av bolagets läkemedelskandidat.

”Studien tillhandahåller bolagets första resultat på människa och utfallet är mycket glädjande”, sammanfattar Nils Lycke, CSO för Toleranzia.

För ytterligare information, vänligen kontakta
Charlotte Fribert – VD
Telefon: +46 763 19 98 98
E-post: charlotte.fribert@toleranzia.com

Denna information är sådan information som Toleranzia AB är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknads­missbruks­förordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 12 augusti 2016 kl. 12:45 CET.

Om Toleranzia AB
Toleranzia AB (556877-2866) förfogar över en plattformsteknologi för behandling av autoimmuna sjukdomar. Bolagets huvudprojekt riktar sig mot en autoimmun nerv-muskelsjukdom, myastenia gravis, med stort behov av en effektiv medicinsk behandling och en omfattande marknadspotential, för vilken bolaget erhållit Orphan Drug Designation i USA och inom EU. Plattformsteknologin möjliggör utveckling av terapier som riktar sig mot sjukdomsorsaken – inte bara mot symptomen, vilket i dagsläget är gängse behandlingsmetod. Utöver myastenia gravis, har plattformsteknologin utvärderats mot ytterligare tre indikationer – reumatoid artrit, multipel skleros och diabetes typ 1, där positiva behandlingseffekter har uppnåtts i sjukdomsrelevanta djurmodeller. Toleranzia är grundat av forskare vid Göteborgs universitet. Bolaget är verksamt vid Biotech Center i Göteborg. Läs mer på: www.toleranzia.se.