BioStock artikel – Emission ska ta Toleranzia till klinik

14 September - 2020

BioStock publicerade den 14 september 2020 en artikel om Toleranzia, som återges nedan. Artikeln kan också läsas i sin helhet på BioStocks webbsida.

Då milstolpe efter milstolpe i det prekliniska arbetet har klarats av är det dags för nästa steg i Toleranzias utveckling av läkemedelskandidaten TOL2 för behandling av den autoimmuna sjukdomen myastenia gravis. För att färdigställa industriell produktion av prövningsmaterial och slutföra de sista prekliniska stegen inför en planerad fas I/II-studie tar bolaget nu in 45 Mkr i en nyemission. Som ett led i att öka likviditeten i aktien väntas samtidigt ett listbyte till Nasdaq First North.

Sedan Göteborgsbolaget Toleranzia grundades 2011 har man arbetat med att utveckla toleransinducerande läkemedel mot svåra autoimmuna sjukdomar. Den egenutvecklade teknologin bygger på sjukdomsspecifika proteiner, så kallade tolerogener, som återskapar immunologisk tolerans mot kroppsegna ämnen som immunsystemet felaktigt angriper vid autoimmun sjukdom.

När behandlingen stoppar immunsystemets attack mot det kroppsegna ämnet så läker skadan ut, sjukdomssymptomen försvinner och patienten återfår sin normala kroppsfunktion. Därmed väntas Toleranzias terapier ha en botande, eller långtidsverkande effekt.

Orphan-strategi

Av strategiska skäl har bolaget valt att fokusera på att utveckla läkemedel mot s.k. orphan-sjukdomar, alltså sällsynt förekommande sjukdomar.

Läkemedelsutveckling är mycket kostsamt och för att uppmuntra till utveckling av läkemedel för sjukdomar med mindre patientantal har de regulatoriska myndigheterna skapat incitamentsprogram. Ett av dessa innebär att bolag som utvecklar innovativa läkemedel mot orphan-sjukdomar kan ansöka om Orphan Drug Designation (ODD), eller särläkemedelsstatus. En sådan status för med sig många fördelar som har stort värde, inte minst för ett mindre bolag som Toleranzia.

Med ODD får man t.ex. skattelättnader och assistans och vägledning från de regulatoriska myndigheterna genom utvecklingsprocessen. De bistår med vetenskaplig rådgivning och agerar bollplank vid studiedesign för att säkerställa att de kliniska studierna resulterar i ett adekvat beslutsunderlag för fortsatt klinisk utveckling. Statusen medför dessutom reviderade krav på studieomfattning och regulatoriska snabbspår.

Den kanske enskilt viktigaste fördelen med ODD är dock att man vid marknadsgodkännande garanteras en marknadsexklusivitet på 7 år i USA och på 10 år i Europa. Därmed konkurrensutsätts läkemedlet inte på samma sätt under denna period, oavsett patentsituation. Det finns också ofta möjlighet till en fördelaktig prissättning av orphan-läkemedel.

Avancerar mot klinik

Toleranzias huvudkandidat, TOL2, utvecklas mot den sällsynta autoimmuna nerv- och muskelsjukdomen Myastenia Gravis (MG) och har erhållit ODD av de regulatoriska myndigheterna FDA i USA och EMA i Europa. MG uppstår när immunsystemet angriper och bryter ner receptorer i musklerna, vilket hindrar nervernas impulsöverföring och ger en allvarlig försämring av muskelfunktionen. Det är en progressiv sjukdom som gradvis försvagar kroppens muskler. Typiska symptom är svårigheter att tala, tugga, svälja och gå. I allvarliga fall kan MG ge upphov till livshotande andningsproblem.

Läs mer om hur dagens otillräckliga MG-behandlingar begränsar patienternas liv här.

TOL2 har visat lovande resultat i prekliniska studier som indikerar kandidatens sjukdomsmodifierande potential och goda säkerhetsprofil. Just nu arbetar Toleranzia tillsammans med den spanska kontraktstillverkaren 3P Biopharmaceuticals för att skala upp produktionen av TOL2 till industriell nivå, en mycket viktig och värdeskapande milstolpe för proteinbaserade läkemedel.

Nyligen meddelades framsteg i tillverkningsprocessen då nya data indikerat att man har lyckats fördubbla produktiviteten i produktionen. Samtidigt kunde Toleranzia meddela att arbetet fortlöper enligt tids- och kostnadsplan. En färdigställd produktion kommer att säkerställa prövningsmaterial för både återstående toxikologiska studier och en kommande klinisk fas I/II-studie i MG-patienter.

Ny läkemedelskandidat mot blodkärlssjukdom

Mot bakgrund av TOL2s goda effekt- och säkerhetsdata har bolaget sedan i mars adderat en andra indikation. Efter en omfattande genomgång av en rad sällsynta och svåra autoimmuna sjukdomar där bl.a. medicinskt behov, marknadspotential och patentmöjligheter utvärderades, så föll valet på ANCA (anti-neutrofil cytoplasma antikroppar) vaskulit.

Vid ANCA vaskulit bildas antikroppar mot en viss typ av vita blodkroppar, vilket leder till svår inflammation av blodkärl, med skador på livsviktiga organ såsom njurar och lungor som följd. TOL3 ska avbryta denna process, stoppa inflammationen av blodkärl och förhindra de skador på vitala organ sjukdomen annars kan orsaka.

Utöver sina två aktiva projekt indikerar bolaget att deras toleransteknologi har möjlighet att tillämpas i ytterligare minst ett 20-tal autoimmuna orphan-sjukdomar.

Betydande medicinskt behov och god marknadspotential

För både MG och ANCA vaskulit saknas sjukdomsspecifik behandling. Istället erbjuds de drabbade patienterna endast symptomlindrande behandling med begränsad effekt och en mängd biverkningar, vilket ofta resulterar i låg livskvalitet. Därmed kan såväl TOL2 som TOL3 fylla ett omfattande medicinskt behov i respektive patientgrupp.

Den globala marknadsstorleken för behandlingar av MG har uppskattats till 1,16 miljarder USD under 2018 med en förväntad genomsnittlig årlig tillväxttakt om 7,5 procent under perioden 2019 till 2026. Enligt Toleranzias egen beräkning kan högsta nivån på nettoförsäljningen (peak sales) i USA och EU uppgå till minst 1,2 miljarder USD, baserat på att cirka 10–12 procent av MG-patienterna erhåller TOL2-behandlingen.

För ANCA vaskulit uppskattas den globala marknadsstorleken idag till cirka 365 miljoner USD. Motsvarande marknadsskattning för TOL3 pekar på en potential på 0,5 miljarder USD i peak sales.

Prekliniskt fokus

Bolagets övergripande affärsutvecklingsstrategi går ut på att i egen regi bedriva preklinisk och tidig klinisk forskning och utveckling av läkemedelskandidater inom det autoimmuna sjukdomsfältet. Därefter vill man hitta globala läkemedelspartner – antingen genom samarbete, utlicensiering eller försäljning – inför sena kliniska utvecklingsskeden samt registrering och kommersialisering av sina läkemedelskandidater.

Tanken är sedan att medlen från ett avtal ska finansiera utvecklingen av andra innovativa läkemedelskandidater mot ytterligare autoimmuna sjukdomar med attraktiv marknadspotential.

Pågående emissionen och listbyte

Nettolikviden från den aktuella företrädesemissionen – som beräknas till 35,4 Mkr – ska användas till att finansiera följande aktiviteter:

  • Skala upp tillverkning samt storskalig produktion av läkemedelskandidaten TOL2 (55 procent)
  • Toxikologi- och säkerhetsstudier av TOL2 (15 procent)
  • Förberedelse inför klinisk fas I/IIa-prövning av TOL2 i patienter med MG (10 procent)
  • Inledande preklinisk utveckling av den nya läkemedelskandidaten TOL3 (10 procent)
  • Affärsutveckling och övrig löpande verksamhet (10 procent)

Bolaget avser sedan att utnyttja emissionslikvid från de vidhängda teckningsoptionerna till att finansiera den planerade fas I/IIa-studien med TOL2 samt vidare preklinisk utveckling av TOL3. Utöver att driva bolagets läkemedelsprojekt har Toleranzias styrelse beslutat om listbyte och man har fått villkorat godkännande för flytt från Spotlight Stock Market till Nasdaq First North. På så sätt hoppas man kunna locka fler internationella investerare och öka likviditeten i aktien. Flytten sker i månadsskiftet september/oktober 2020. Aktieägare behöver inte vidta några åtgärder.

Läs artikeln i sin helhet på BioStocks webbsida.

Läs även BioStocks intervju med Charlotte Fribert, vd Toleranzia, här (11 september 2020).

Artikelns innehåll är sponsrat av det aktuella bolaget som förekommer i texten. BioStock tillhandahåller inte investeringsrådgivning, förmedlar inga investeringsorder och tar inget ansvar för agerande och/eller eventuell förlust eller skada av något slag som grundar sig på användandet av innehåll som publicerats på BioStock.se. Varje investeringsbeslut fattas istället självständigt av den enskilde investeraren.